2. Quelles sont les informations à connaître avant qu’Upstaza ne soit administré à vous ou votre enfant

Vous ou votre enfant ne recevrez pas Upstaza :

- si vous ou votre enfant êtes allergique à l’éladocagène exuparvovec ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés à la rubrique 6).

Avertissements et précautions

- Des mouvements saccadés incontrôlables légers à modérés (également appelés dyskinésie) ou des troubles du sommeil (insomnie) peuvent survenir ou s’aggraver un mois après le traitement par Upstaza et durer pendant plusieurs mois après le traitement. Votre médecin évaluera si un traitement est nécessaire pour contrôler ces symptômes.

- Le médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour détecter toute complication du traitement par Upstaza, telle que la fuite du liquide entourant le cerveau, une méningite ou une encéphalite.

- Au cours des jours suivant l’intervention, le médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour détecter toute complication secondaire à l’intervention, à la maladie et à l’anesthésie générale. Certains des symptômes de la maladie peuvent être amplifiés pendant cette période.

- Certains symptômes spécifiques du déficit en AADC pourraient persister après le traitement, des exemples de ces symptômes peuvent comprendre un effet sur l’humeur, la transpiration, et la température corporelle.

- Après le traitement, certains médicaments peuvent pénétrer dans vos fluides corporels ou dans les fluides corporels de votre enfant (par exemple les larmes, le sang, les sécrétions nasales et le liquide céphalorachidien) ; c’est ce qu’on appelle l’« excrétion ». Vous ou votre enfant et la personne qui s’occupe de lui/d’elle (en particulier si la personne est enceinte, si elle allaite ou si son système immunitaire est affaibli) doivent porter des gants et placer tous les pansements utilisés et autres déchets contenant des larmes et des sécrétions nasales dans des sacs scellés avant de les jeter. Vous devez suivre ces précautions pendant 14 jours.

---> Vous ou votre enfant ne devez pas faire de don de sang, d’organes, de tissus et de cellules pour la transplantation après le traitement par Upstaza. En effet, Upstaza est un produit de thérapie génique.

Enfants et adolescents

Upstaza n’a pas été étudié chez les enfants de moins de 18 mois. Une expérience limitée est disponible chez les enfant de plus de 12 ans.

Autres médicaments et Upstaza

Informez le médecin si vous ou votre enfant prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.

Vous ou votre enfant pouvez recevoir les vaccinations infantiles de routine comme d’habitude.

Grossesse, allaitement et fertilité

La fréquence des effets de ce médicament sur la grossesse et l’enfant à naître est indéterminée.

Upstaza n’a pas été étudié chez les femmes qui allaitent.

Il n’existe aucune information sur l’effet d’Upstaza sur la fertilité masculine ou féminine.

Upstaza contient du sodium et du potassium

Ce médicament contient moins de 1 mmol de sodium (23 mg) par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement « sans sodium ».

Ce médicament contient moins de 1 mmol de potassium (39 mg) par dose, c’est-à-dire qu’il est essentiellement « sans potassium ».

4. Quels sont les effets indésirables éventuels ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Les effets indésirables suivants peuvent survenir avec Upstaza :

Très fréquent (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)

- Dyskinésie (mouvements saccadés incontrôlables)

- Insomnies (difficultés à dormir), irritabilité

Fréquent (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)

- Augmentation de la production de salive

Les effets secondaires suivants peuvent se produire suite à l’intervention chirurgicale consistant à administrer d’Upstaza :

Très fréquent (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10)

- Faible taux de globules rouges (anémie)

- Fuite du liquide entourant le cerveau (appelé liquide céphalorachidien) (les symptômes possibles comprennent maux de tête, nausées et vomissements, douleur ou raideur du cou, modification de l’audition, sensation de déséquilibre, étourdissements ou vertiges)

Les effets secondaires suivants peuvent survenir dans les 2 semaines suivant l’intervention pour administrer Upstaza, en raison des effets dus à l’anesthésie ou postérieurs à l’intervention :

Très fréquent (pouvant toucher plus d’1 personne sur 10)

- Saignement gastro-intestinal, diarrhée

- Fièvre, bruits respiratoires anormaux

- Pneumonie

- Faible taux de potassium sanguin

- Irritabilité

- Hypotension (faible tension artérielle)

Fréquent (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10)

- Cyanose (décoloration bleuâtre de la peau causée par le manque d’oxygène dans le sang)

- Laryngomalacie (amollissement des tissus laryngés provoquant une respiration bruyante)

- Ulcération buccale

- Hypothermie (faible température corporelle)

- Gastro-entérite

- Dyskinésie (mouvements saccadés incontrôlables)

- Insuffisance respiratoire

- Escarres, érythème fessier, éruption cutanée

- Extraction dentaire

- Choc hypovolémique (forte baisse du débit cardiaque et de la pression artérielle liée à une diminution aiguë du volume sanguin)

Déclaration des effets secondaires

Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

6. Contenu de l’emballage et autres informations

Ce que contient Upstaza

• La substance active est l’éladocagène exuparvovec. Chaque 0,5 mL de solution contient 2,8 x 1011 génomes de vecteur d’élacadogène exuparvovec.

• Les autres composants sont le chlorure de potassium, le chlorure de sodium, le dihydrogénophosphate de potassium, l’hydrogénophosphate disodique, le poloxamère 188 et l’eau pour préparations injectables (voir rubrique 2 « Upstaza contient du sodium et du potassium »).

Aspect d’Upstaza et contenu de l’emballage extérieur

Upstaza est une solution pour perfusion limpide à légèrement opaque, incolore à blanchâtre, fournie dans un flacon en verre transparent.

Chaque emballage contient 1 flacon.