TRANSLARNA 250 mg, granulés pour suspension buvable

Code ATC : M09AX03

Signification : ATALUREN

Déroulé du code ATC : SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE / AUTRES MÉDICAMENTS EN CAS DE TROUBLES DU SYSTÈME MUSCULO-SQUELETTIQUE / AUTRES MÉDICAMENTS DES DÉSORDRES MUSCULO-SQUELETTIQUES / ATALUREN

1. QU'EST CE QUE CE MEDICAMENT ?

    Qu’est-ce que Translarna et dans quel cas est-il utilisé ?

    Translarna est un médicament qui contient la substance active ataluren.

    Translarna est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne causée par un défaut génétique particulier qui affecte la fonction musculaire normale.

    Translarna est utilisé pour traiter les patients âgés de 2 ans et plus, qui sont capables de marcher.

    Avant de commencer le traitement avec Translarna, vous ou votre enfant aurez un test sanguin fait par votre médecin pour confirmer que votre maladie peut être traitée par ce médicament.

    Comment le Translarna agit-il ?

    La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par des modifications génétiques entraînant une anomalie dans une protéine du muscle appelée dystrophine, dont les muscles ont besoin pour fonctionner correctement. Translarna permet la production de dystrophine et aide les muscles à fonctionner correctement.

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2. QUELLES SONT LES INFORMATIONS A CONNAITRE

Ne prenez jamais Translarna

Si vous êtes allergique à l’ataluren ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).

Si vous recevez par injection dans une veine un traitement avec certains antibiotiques, comme la gentamicine, la tobramycine ou la streptomycine.

Avertissements et précautions

Votre médecin doit avoir réalisé une analyse de sang pour confirmer que votre maladie permet un traitement avec Translarna. Si vous souffrez de problèmes rénaux, votre médecin devra contrôler régulièrement le fonctionnement de vos reins.

Si vous avez de graves problèmes rénaux (DFGe < 30 ml/min) ou si vous êtes sous dialyse car vos reins ne fonctionnent pas (insuffisance rénale au stade terminal), votre médecin déterminera si le traitement par Translarna vous convient.

Votre médecin déterminera la quantité de lipides (des graisses telles que le cholestérol et les triglycérides) dans votre sang et votre fonction rénale tous les 6 à 12 mois. Il surveillera également votre tension artérielle tous les 6 mois si vous prenez un médicament corticostéroïdique.

Enfants et adolescents

Ne pas donner ce médicament à des enfants de moins de 2 ans ou pesant moins de 12 kg car il n’a pas été étudié chez ce groupe de patients.

Autres médicaments et Translarna

Informez votre médecin si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament. En particulier, ne prenez pas Translarna avec les antibiotiques gentamicine, tobramycine ou streptomycine par injection. Cela pourrait avoir des effets sur votre fonction rénale.

Informez votre médecin si vous prenez l’un des médicaments suivants :

Médicament

Généralement prescrit pour :

acyclovir

traitement de la varicelle

adéfovir

traitement de l’hépatite B chronique et/ou du VIH

atorvastatine

traitement pour diminuer le cholestérol et les triglycérides

benzylpénicilline

infections graves

bumétanide

traitement ou prévention de l’insuffisance cardiaque congestive

captopril

traitement ou prévention de l’insuffisance cardiaque congestive

ciprofloxacine

traitement des infections

famotidine

traitement d’un ulcère duodénal actif, reflux gastro-œsophagien

furosémide

traitement ou prévention de l’insuffisance cardiaque congestive

méthotrexate

polyarthrite rhumatoïde, psoriasis

olmésartan

hypertension essentielle chez les adultes

oseltamivir

prévention de la grippe

phénobarbital

somnifère, prévention des convulsions

pitavastatine

traitement pour diminuer le cholestérol et les triglycérides

pravastatine

traitement pour diminuer le cholestérol et les triglycérides

rifampicine

traitement de la tuberculose

rosuvastatine

traitement pour diminuer le cholestérol et les triglycérides

sitagliptine

traitement du diabète de type 2

valsartan

traitement ou prévention de l’insuffisance cardiaque congestive

Certains de ces médicaments n’ont pas été testés avec Translarna et votre médecin pourrait décider de vous suivre étroitement.

Grossesse et allaitement

Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament. Si vous débutez une grossesse alors que vous prenez Translarna, consultez immédiatement votre médecin car il est recommandé de ne pas prendre Translarna pendant la grossesse ou l’allaitement.

Conduite de véhicules et utilisation de machines

Si vous ressentez des vertiges, ne conduisez pas de véhicules, ne roulez pas à bicyclette ou n’utilisez pas de machines.

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3. COMMENT UTILISER CE MEDICAMENT

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin ou pharmacien. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.

Translarna est disponible en sachets aux dosages suivants : 125 mg, 250 mg et 1 000 mg d’ataluren par sachet. Votre médecin ou votre pharmacien vous indiquera le nombre exact de sachets, et leur dosage, à prendre à chaque fois.

Votre dose de Translarna dépend de votre poids corporel. La dose recommandée est de 10 mg/kg de poids corporel le matin, 10 mg/kg de poids corporel à midi, et 20 mg/kg de poids corporel le soir (équivalent à une dose totale quotidienne de 40 mg/kg de poids corporel).

Le médicament est pris par voie orale mélangé à un aliment liquide ou semi-solide.

Ouvrez le sachet seulement au moment où vous prenez le médicament et prenez la totalité du contenu du sachet. Le contenu complet de chaque sachet doit être mélangé avec au moins 30 ml de liquide (eau, lait, jus de fruits) ou 3 cuillères à soupe d’aliment semi-solide (yaourt ou compote de pommes). Mélangez bien la dose préparée avant de la prendre. La quantité d’aliment liquide ou semi-solide peut être augmentée en fonction de vos préférences.

Tableau posologique

Intervalle de poids (kg) : 12 - 14

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 100 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 15 - 16

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) :

Intervalle de poids (kg) : 17 - 20

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 17 - 20

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg :0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 21 - 23

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 24- 26

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 27 - 31

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 32 - 35

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 36 - 39

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 40 - 44

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 45 - 46

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 1

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

Intervalle de poids (kg) : 47 - 55

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 56 - 62

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 63 - 69

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 70 - 78

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 2

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 79 - 86

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 0

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000mg : 0

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 87 - 93

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 1

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 3

- Sachets de 1000 mg : 1

Intervalle de poids (kg) : 94 - 105

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 1

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg :2

Intervalle de poids (kg) : 106 - 111

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000 mg : 1

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 0

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 2

Intervalle de poids (kg) : 112 - 118

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 1

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 2

Intervalle de poids (kg) : 119 - 125

* Nombre de sachets

- Matin :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 1

- Midi :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000mg : 1

- Soir :

- Sachets de 125 mg : 0

- Sachets de 250 mg : 1

- Sachets de 1000 mg : 2

Prenez Translarna par voie orale 3 fois par jour (matin, midi et soir). Il faut attendre 6 heures entre la dose du matin et celle du midi, 6 heures entre la dose du midi et celle du soir, et 12 heures entre la dose du soir et la première dose le lendemain. Par exemple, vous pourriez prendre Translarna le matin à 7 h 00 avec le petit déjeuner, l’après-midi à 13 h 00 avec le déjeuner et de nouveau dans la soirée environ à 19 h 00 avec votre dîner.

Pendant le traitement par Translarna, buvez de l’eau ou d’autres liquides régulièrement pour éviter la déshydratation.

Si vous avez pris plus de Translarna que vous n’auriez dû

Contactez votre médecin si vous avez pris plus que la dose recommandée de Translarna.

Vous pouvez ressentir un léger mal de tête, ou avoir des nausées, des vomissements ou des diarrhées.

Si vous oubliez de prendre Translarna

Si vous êtes en retard dans la prise de Translarna de moins de 3 heures par rapport à l’horaire de prise du matin ou du midi, ou de moins de 6 heures par rapport à l’horaire de prise du soir, prenez la dose.

N’oubliez pas de prendre la dose suivante à l’heure prévue.

Si vous êtes en retard de plus de 3 heures par rapport à l’horaire de prise du matin ou du midi, ou de plus de 6 heures par rapport à l’horaire de prise du soir, ne prenez pas la dose.

Toutefois, prenez les doses suivantes aux heures prévues.

Ne prenez pas de double dose pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre. Il est important de prendre la bonne dose. Si vous prenez plus que la dose recommandée, il est possible que l’effet de Translarna pour traiter vos symptômes soit moindre.

Si vous arrêtez de prendre Translarna

N’arrêtez pas de prendre Translarna sans en parler à votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin.

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4. QUELS SONT LES EFFETS INDESIRABLES DE CE MEDICAMENT

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde. Vous pourriez présenter un ou plusieurs des effets indésirables suivants après la prise de Translarna :

Les effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10) :

Vomissements

Les effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10) :

Diminution de l’appétit

Taux élevés de triglycérides

Céphalées

Nausées

Perte de poids

Tension artérielle élevée

Toux

Saignement de nez

Constipation

Flatulences

Gêne au niveau de l’estomac

Douleurs au niveau de l’estomac

Éruption cutanée

Douleurs dans les bras ou les jambes

Douleur thoracique

Miction involontaire

Présence de sang dans les urines

Fièvre

Fréquence inconnue (la fréquence ne peut pas être estimée sur la base des données disponibles) :

Augmentations des lipides sanguins

Altérations des tests de la fonction rénale

Déclaration des effets secondaires

Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin ou votre pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration – voir Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.

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5. COMMENT CONSERVER CE MEDICAMENT ?

Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’emballage et le sachet après «EXP». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.

Ce médicament ne nécessite pas de précautions particulières de conservation.

Prenez chaque dose préparée immédiatement après la préparation. Jetez la dose préparée si elle n’a pas été administrée dans les 24 heures suivant la préparation si elle a été conservée au réfrigérateur (2 à 8 °C), ou dans les 3 heures si elle a été conservée à température ambiante (15 à 30 °C).

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.

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6. CONTENU DE L'EMBALLAGE ET AUTRES INFORMATIONS

Que contient Translarna

Translarna est disponible en 3 dosages, chacun contenant 125 mg, 250 mg et 1 000 mg de substance active, appelée ataluren. Les autres composants sont : polydextrose (E1200), macrogol, poloxamère, mannitol (E421), crospovidone, hydroxyéthylcellulose, arôme artificiel de vanille (maltodextrine, arômes artificiels et propylèneglycol), silice colloïdale anhydre (E551), stéarate de magnésium.

Qu'est ce que Translarna et contenu de l’emballage extérieur

Translarna se présente sous forme de granulés blancs à blanc cassé pour suspension buvable, conditionnés en sachets.

Translarna est disponible en boîtes de 30 sachets.

Laboratoire titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché

PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)

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