1. Qu’est-ce que Loargys et dans quels cas est-il utilisé?

Loargys contient la substance active pegzilarginase, qui est une enzyme humaine modifiée produite par la technologie de l’ADN recombinant. Le médicament est utilisé pour traiter le déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d’hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus.

Les patients atteints d’ARG1-D présentent de faibles taux d’une enzyme appelée arginase. Cette enzyme aide l’organisme à contrôler les taux d’arginine, un acide aminé dont votre organisme a besoin pour fabriquer des protéines. Si l’arginine n’est pas contrôlée, elle peut s’accumuler dans le corps et provoquer des symptômes tels que des difficultés à contrôler les muscles.

Loargys est utilisé en combinaison avec d’autres façons de gérer la maladie. Il peut s’agir notamment:

- d’un régime alimentaire pauvre en protéines

- de compléments alimentaires contenant des acides aminés essentiels

- des médicaments destinés à prendre en charge d’autres symptômes de la maladie, tels que des médicaments qui diminuent les taux d’ammoniaque dans votre organisme.

Comment Loargys agit-il?

La pegzilarginase, la substance active de Loargys, agit de la même façon que l’enzyme naturelle arginase, qui fait défaut ou ne fonctionne pas correctement chez les patients atteints d’ARG1-D, ce qui a pour effet de réduire les taux d’arginine dans le sang, atténuant ainsi les symptômes de la maladie.

3. Comment Loargys est-il administré?

Loargys vous sera prescrit par un professionnel de santé. Votre médecin décidera de la quantité de Loargys que vous recevrez.

La dose initiale recommandée de Loargys est de 0,1 mg par kilogramme de poids corporel, prise une fois par semaine. La dose peut être augmentée ou diminuée par votre médecin pour maintenir votre taux sanguin d’arginine sous contrôle. Votre médecin effectuera régulièrement des tests sanguins pour vérifier les taux sanguins d’arginine et modifier votre dose si nécessaire.

Loargys est administré par perfusion (goutte-à-goutte) directement dans une veine ou par injection sous-cutanée, selon ce que votre médecin juge approprié.

Votre médecin peut décider que Loargys sera administré à domicile, sous la forme d’une injection sous-cutanée. Après avoir été formé par le médecin ou l’infirmier, vous pouvez vous injecter vous- même Loargys (voir les instructions à la rubrique 7 ci-dessous).

Utilisez toujours ce médicament exactement comme décrit dans cette notice, ou comme votre médecin, pharmacien ou infirmier vous a dit de le faire. Vérifiez auprès de votre médecin, de votre pharmacien ou de votre infirmier/ère en cas de doute.

Si vous recevez plus de Loargys que vous n’auriez dû

Votre médecin veillera à ce que vous receviez la quantité appropriée de Loargys. Si vous avez reçu trop de Loargys, votre taux d’arginine dans le sang peut devenir trop faible. Les symptômes peuvent comprendre les nausées, les vomissements, la diarrhée et la fatigue. Si vous ou votre médecin soupçonnez que vous avez reçu plus de Loargys que vous ne l’auriez dû, vous devez faire l’objet d’une surveillance étroite et d’un traitement si nécessaire.

Si vous oubliez d’utiliser Loargys

Si vous avez oublié de prendre une dose de Loargys, contactez votre médecin pour programmer la dose suivante dès que possible. Vous ne devez pas recevoir de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre et il faut attendre au moins quatre jours entre les doses.

Si vous arrêtez d’utiliser Loargys

Votre médecin décidera si vous devez cesser d’utiliser Loargys. Si vous arrêtez d’utiliser Loargys, votre taux d’arginine dans le sang risque d’augmenter à nouveau.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.

5. Comment conserver Loargys

Tenez ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.

N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’étiquette. La date de péremption correspond au dernier jour du mois indiqué.

À conserver au réfrigérateur (entre 2 ºC et 8 ºC). Ne pas congeler. À conserver dans l’emballage d’origine à l’abri de la lumière.

Une fois retiré du réfrigérateur, Loargys peut être conservé pendant 2 heures à température ambiante jusqu’à 25 ºC.

Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.