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1. Qu’est-ce que Brineura et dans quel cas est-il utilisé
Brineura contient le principe actif cerliponase alfa, qui fait partie du groupe de médicaments appelé thérapies enzymatiques substitutives. Il est utilisé pour traiter les patients atteints de céroïde lipofuscinose neuronale de type 2 (CLN2), également appelée déficit en tripeptidyl peptidase-1 (TPP1).
Les personnes atteintes de CLN2 n’ont pas l’enzyme appelée TPP1 ou l’ont en quantité trop faible et cela provoque une accumulation de substances appelées matériel de stockage lysosomal. Chez les personnes atteintes de CLN2, ce matériel s’accumule dans certaines régions du corps, principalement le cerveau.
Comment Brineura agit-il
Ce médicament remplace l’enzyme manquante, TPP1, ce qui permet de minimiser l’accumulation du matériel de stockage lysosomal. Ce médicament permet de ralentir la progression de la maladie.
2. Quelles sont les informations à connaître avant que l’on vous administre Brineura à vous ou votre enfant
Ne prenez jamais Brineura
- Si vous ou votre enfant avez eu des réactions allergiques menaçant votre pronostic vital, à la cerliponase alfa ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6), et que ces réactions ont continué à se produire lorsque la cerliponase alfa a de nouveau été administrée.
- Si vous ou votre enfant avez un dispositif implanté pour drainer l’excès de liquide dans le cerveau.
- Si vous ou votre enfant présentez actuellement des signes d’infection liée au dispositif ou avez des problèmes avec ce dispositif. Votre médecin peut décider de poursuivre le traitement lorsque l’infection ou les problèmes liés au dispositif sont résolus.
Avertissements et précautions
Adressez-vous à votre médecin avant de prendre Brineura.
- Vous ou votre enfant pouvez avoir des problèmes avec le dispositif implanté utilisé pendant le traitement par Brineura (voir rubrique 4 « Quels sont les effets indésirables éventuels? »), notamment une infection ou un défaut du dispositif. Les signes d’infection que votre enfant ou vous pouvez présenter incluent : fièvre, maux de tête, raideur de la nuque, sensibilité à la lumière, nausées, vomissements et modifications de l’état mental. Les signes d’un problème avec le dispositif incluent : gonflement, rougeur du cuir chevelu, fuite de liquides du dispositif et dilatation du cuir chevelu. Le traitement peut être interrompu si le dispositif doit être remplacé ou jusqu’à ce que l’infection disparaisse. Après 4 ans d’utilisation, le dispositif d’accès devra peut-être être remplacé, ce qui sera décidé par votre médecin. Veuillez vous adresser à votre médecin si vous avez des questions concernant votre dispositif.
- Des réactions allergiques menaçant votre pronostic vital (réactions anaphylactiques) sont possibles avec ce médicament. Votre médecin vous surveillera ou surveillera votre enfant pour détecter des symptômes de réactions allergiques pouvant menacer votre pronostic vital, tels qu’une urticaire, des démangeaisons ou des bouffées vasomotrices, un gonflement des lèvres, de la langue et/ou de la gorge, des frissons, un rythme cardiaque accéléré, un essoufflement, un enrouement, une coloration bleue de l’extrémité des doigts ou des lèvres, une faible tonicité musculaire, un évanouissement, une diarrhée ou une incontinence. En cas d’apparition d’un de ces symptômes, consultez immédiatement un médecin.
- Votre médecin contrôlera votre fréquence cardiaque, tension artérielle, fréquence respiratoire et température ou ceux de votre enfant avant, pendant et après le traitement. Le médecin peut décider de réaliser une surveillance supplémentaire, s’il y a lieu.
- Votre médecin contrôlera l’absence d’anomalies de l'activité électrique du cœur (ECG) tous les 6 mois. Si vous ou votre enfant avez des antécédents de troubles cardiaques, votre médecin ou votre infirmier/ère surveillera votre activité cardiaque pendant chaque perfusion.
- Votre médecin peut envoyer des échantillons de liquide cérébral pour détecter les signes d’infection.
- Ce médicament n’a pas été administré aux patients ayant une maladie à un stade avancé au début du traitement ou aux enfants de moins de 1 an. Votre médecin s’entretiendra avec vous pour déterminer si le traitement par Brineura vous convient ou convient à votre enfant.
Autres médicaments et Brineura
Informez votre médecin si vous ou votre enfant prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament.
Grossesse, allaitement et fertilité
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant de prendre le traitement par ce médicament.
Vous ne devez pas recevoir ce médicament pendant la grossesse sauf en cas de nécessité absolue. On ne sait pas si ce médicament peut être nocif pour votre bébé à naître.
Vous ne devez pas recevoir ce médicament si vous allaitez. On ne sait pas si ce médicament est excrété dans le lait maternel humain.
On ne sait pas si ce médicament a un effet sur la fertilité humaine.
Conduite de véhicules et utilisation de machines
On ne sait pas si ce médicament aura une influence sur l’aptitude à conduire des véhicules et à utiliser des machines. Veuillez consulter votre médecin.
Brineura contient du sodium et du potassium
Ce médicament contient 17,4 mg de sodium (composant principal du sel de cuisine/table) par flacon.
Cela équivaut à 0,87 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé de sodium pour un adulte.
Ce médicament contient moins de 1 mmol (39 mg) de potassium par flacon, c.-à-d. qu’il est essentiellement « sans potassium ».
3. Comment Brineura est-il administré
Vous ou votre enfant devrez subir une intervention chirurgicale pour l’implantation du dispositif permettant d’administrer ce médicament. Ce dispositif permet au médicament d’atteindre une région particulière du cerveau.
Ce médicament sera administré par un médecin ayant les compétences relatives à l’administration de médicaments par voie intracérébroventriculaire (perfusion dans le liquide cérébral) au sein d’un hôpital ou d’une clinique.
Ce médicament n’a pas été administré chez les patients de moins de 1 an ou de plus de 9 ans (au début de l’essai clinique).
La dose recommandée de ce médicament est fonction de votre âge ou de l’âge de votre enfant et elle est administrée une semaine sur deux comme suit :
- de la naissance à moins de 6 mois : 100 mg
- 6 mois à moins de 1 an: 150 mg
- 1 an à moins de 2 ans: 200 mg (les 4 premières doses), 300 mg (toutes les autres doses)
- ≥ 2 ans: 300 mg
Votre médecin peut ajuster votre dose ou celle de votre enfant ou le temps d’administration du médicament si la perfusion n’est pas tolérée, en cas de réaction allergique ou d’une éventuelle augmentation de la pression dans le cerveau.
Le médicament est lentement pompé à travers le dispositif implanté. Lorsque le médicament a été administré, une perfusion plus courte d’une solution est administrée pour rincer le Brineura présent dans le système de perfusion de manière à ce que l’intégralité de la dose puisse atteindre le cerveau.
Le médicament et la solution seront administrés sur une période de 2 à 4 heures et 30 minutes en fonction de la dose pour vous ou votre enfant. Le médecin peut réduire la dose ou la vitesse de perfusion en fonction de votre réponse pendant le traitement.
Votre médecin peut vous administrer des médicaments, ou à votre enfant, comme des antipyrétiques pour faire baisser la fièvre ou des antihistaminiques pour traiter les réactions allergiques avant chaque traitement par ce médicament, afin de réduire les effets indésirables qui pourraient survenir pendant ou peu de temps après le traitement.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin.
4. Quels sont les effets indésirables éventuels?
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
Parlez-à votre médecin ou à votre infirmier/ère immédiatement si vous ressentez l’un des effets suivants :
Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) :
- convulsions (crises d’épilepsie)
- réactions pendant ou peu de temps après l’administration du médicament, comme une urticaire, des démangeaisons ou des bouffées vasomotrices, un gonflement des lèvres, de la langue et/ou de la gorge, un essoufflement, un enrouement, une coloration bleue de l’extrémité des doigts ou des lèvres, une faible tonicité musculaire, un évanouissement ou une incontinence
- infections bactériennes liées au dispositif
Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) :
- réaction allergique sévère (réaction anaphylactique)
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles) :
- inflammation du cerveau (méningite) due à une infection liée au dispositif
Ce médicament peut provoquer d’autres effets indésirables:
Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) :
- fièvre
- vomissements
- irritabilité
- maux de tête
- diminution ou augmentation de la quantité de protéines dans le liquide cérébral détectée dans le cadre de la surveillance biologique
- anomalies de l’activité électrique du cœur (ECG)
- augmentation du nombre de cellules dans le liquide céphalo-rachidien détectée dans le cadre de la surveillance biologique
- dispositif ne fonctionnant pas correctement en raison d’une obstruction constatée pendant la préparation de la perfusion
- fuite du dispositif
- problème d’aiguille (l’aiguille de perfusion se déconnecte du dispositif implanté)
Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) :
- rythme cardiaque plus lent
- éruption cutanée
- urticaire
- rupture de dispositif
- irritation au site d’injection
- sensation de nervosité
- troubles de l’estomac ou des intestins
Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)
- le dispositif est déplacé et ne fonctionne pas correctement lors de la préparation de la perfusion
Déclaration des effets secondaires
Si vous ou votre enfant ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en Annexe V. En signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
5. Comment conserver Brineura
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur les flacons et l’emballage après EXP. La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
À conserver au congélateur en position verticale (entre -25°C et -15°C). À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière. Transporter et distribuer congelé (entre -85 °C et -15 °C).
Brineura et la solution de rinçage décongelées doivent être utilisées immédiatement. Ce médicament doit être retiré uniquement à partir de flacons non ouverts immédiatement avant utilisation. En cas d’utilisation non immédiate, les flacons de Brineura ou de solution de rinçage non ouverts doivent être conservés au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C) et utilisés dans les 24 heures.
Au cours de l’utilisation, la stabilité physico-chimique a été démontrée pendant 12 heures à température ambiante (entre 19 °C et 25 °C). D’un point de vue microbiologique, les flacons ouverts ou le produit dans les seringues doivent être utilisés immédiatement. Si le produit n’est pas utilisé immédiatement, les durées et conditions de conservation avant utilisation relèvent de la seule responsabilité de l’utilisateur.
Votre médecin ou votre pharmacien est responsable de la conservation de Brineura. Ils sont également responsables de l’élimination correcte de tout Brineura non utilisé.
6. Contenu de l’emballage et autres informations
Ce que contient Brineura
- La substance active est la cerliponase alfa. Chaque flacon de Brineura contient 150 mg de cerliponase alfa dans 5 ml de solution. Chaque ml de solution pour perfusion contient 30 mg de cerliponase alfa.
- Les autres composants de Brineura solution pour perfusion et de la solution de rinçage sont : phosphate disodique heptahydraté, phosphate monosodique monohydraté, chlorure de sodium, chlorure de potassium, chlorure de magnésium hexahydraté, chlorure de calcium dihydraté et eau pour préparations injectables (voir rubrique 2 « Brineura contient du sodium et du potassium »).
Comment se présente Brineura et contenu de l’emballage extérieur
Brineura et la solution de rinçage sont des solutions pour perfusion. La solution pour perfusion de
Brineura est claire à légèrement opalescente, incolore à jaune pâle et peut parfois contenir de fines fibres translucides ou des particules opaques. La solution de rinçage est claire et incolore.
Présentation : chaque emballage contient deux flacons de Brineura solution pour perfusion et un flacon de solution de rinçage, contenant chacun 5 ml de solution.
Laboratoire titulaire de l'Autorisation de Mise sur le Marché
BIOMARIN INTERNATIONAL LIMITED (IRLANDE)
